什么是不良反应 揭秘儿科“神药”匹多莫德：国内年销16亿 美国欧盟未获上市(4)

会议记录中会先回顾一些之前的注册过程，然后是当次会议新内容。《注册局第248次会议记录》显示，一家名为Pharmatec Pakistan的制药公司曾申请注册一款名为Polimod Syrup的药品，该款药品的成分即匹多莫德，申请信息显示，每5毫升该药品含有匹多莫德285.7毫克。在第227次会议上，注册局推迟了该注册申请，并要求对配方进行说明。

随后该公司提供了具体的配方说明。但在之后的第237次会议上，注册局再次推迟了注册申请并把这一案例提交给专家组征求意见。

此后，《注册局第256次会议记录》显示，在2015年3月的第248次会议上，前述专家组认为，该匹多莫德是一种具有免疫调节剂活性的合成二肽，据报道该药可用于治疗和预防儿童和成人的某些感染。但是，匹多莫德的有效性和安全性需要进一步的评估。该药物没有被任何一本标准的药理学教科书提及。虽然该药物在中国、韩国和俄罗斯等少数国家有销售，但是它没有得到EMA和FDA的批准。审慎的做法是等待对该药物的更精细和真实的评估出现。会议记录的结论是“不建议注册”。

在此次会议上，注册局考虑了上述意见，但没有直接拒绝注册，而是把这一案例提交给另外的医学专家征求意见。

随后，在2016年2月的第256次注册局会议上，该公司称其已在希腊、意大利、俄罗斯和印度提交了可用性证据，因此，要求重新考虑授予上述产品的注册。但最终注册局在此次会议上驳回了该药品的注册申请，理由是其有效性和安全性尚未确定。

此外，注册局认为，希腊、意大利、俄罗斯和印度等机构的批准无法满足药品注册所需的安全性、有效性和质量标准。

有一名三甲儿童医院药师对记者表示，尽管美国FDA以严苛著称，但这并不能表示没在美国上市就说明药品有什么问题。各国间的审批标准并不相同，也可能会有流程上或其他的原因。

但上述三甲儿童医院药师坦言，从目前的信息来看，匹多莫德的确缺乏能明确证明其疗效的大样本疗效评价试验，这也是导致其引发争议的主要原因。

观点篇

临床试验能否支撑疗效业内引发广泛争议

若想要回应外界关于匹多莫德的质疑，科学的临床试验数据才更有说服力。但在研究样本数量被指不足的情况下，生产厂家和一些医药行业人士对药品的疗效产生了较大的争议。

药企：生产方人士称疗效有一定佐证

一位医药研发领域人士对《每日经济新闻》记者表示，按照食药监总局当时的要求，当原研药在我国上市且专利期已过的情况下，国内药企就可以进行仿制申请。除提交相关申报资料外，至少三期临床试验也是必不可少的，这是决定药品是否能够上市的重要步骤。

我国2007年版的《药品注册管理办法》规定，药企进行仿制药申请，需先通过省级层面审查，并现场抽取连续生产的3批样品，送药品检验所检验。符合规定的，则相关检查报告及申报资料递交国家食药监总局药品评审中心并进行审核。

国家食品药品监督管理局药品审评中心依据技术审评意见、样品生产现场检查报告和样品检验结果，形成综合意见，连同相关资料报送国家食品药品监督管理局。符合规定的，发给药品批准文号或者《药物临床试验批件》；不符合规定的，发给《审批意见通知件》，并说明理由。

值得注意的是，《药品注册管理办法》规定，申请人完成临床试验后，应当向国家食品药品监督管理局药品审评中心报送临床试验资料。国家食品药品监督管理局依据技术意见，发给药品批准文号或者《审批意见通知件》。

这也为上市药企证明匹多莫德具有疗效提供了佐证。南京海辰药业证券部员工对《每日经济新闻》记者表示，因为这个品种在食药监总局批的时候，肯定是有一定疗效才批准的。品种上市之前的研发数据肯定是支持这个品种，这个疗效方面有一定的佐证。