什么是不良反应 揭秘儿科“神药”匹多莫德：国内年销16亿 美国欧盟未获上市(3)

更为重要的是，从针对该药用于儿童的研究中，无论国内还是国外的研究，在论证其是否有疗效方面，样本量都显得不够大。

《每日经济新闻》记者注意到，在上述99篇论文中，关于儿童的只有9篇，样本数最大的为748名，而其他研究的样本数量大多集中在几十人到100多人的情况。

例如，一篇研究了100名3~10岁反复呼吸道感染的儿童的论文，研究得出的结论是服用匹多莫德可能有预防反复呼吸道感染的作用，但同时作者也在文章结尾处坦陈，这个研究样本量较小，因此结论还需要进一步的高质量临床试验研究加以验证。

国内：临床研究样本数量被指不足

与Pubmed上论文数量相比，我国知网上集纳的关于匹多莫德研究报告数量较多，记者以“匹多莫德”为关键词进行检索，共得到近1400条中文研究论文。

不过，国内的研究样本数量同样较小，大多集中在几十个到上百个。即便一些大样本量的临床试验，在冀连梅看来，研究设计上是否有足够的科学性依然存疑。

例如，有一篇论文研究结论是匹多莫德对学龄前儿童预防疾病有帮助，但仔细研读整篇论文，其入组的样本人群为3个月到10岁的患者，这并不符合学龄前儿童的年龄设定。

冀连梅指出，还有一些论文通篇研读完之后，发现使用的统计学方法是错误的，而统计错误对医药研究来说是致命的错误，不足以支持结论。

冀连梅表示，对临床推荐患者用药有意义的研究应当是临床研究，而高质量的临床研究是需要有大样本的随机双盲对照研究、系统综述及Meta分析，专家通常会根据这样的科学证据来评估某个药品是否值得常规推荐给患者使用。

双盲试验是指被试者和试验者都不知道自己使用的是研究药物还是安慰剂。系统综述则是针对某一具体的临床问题系统、全面地收集全世界所有已发表或未发表的相关的临床研究文章，用统一、科学的评价标准筛选出合格的研究，进行质量评价，用统计学方法进行定量的综合，或用描述性方法进行定性的综合，得出可靠的结论，并随着新的临床研究结果的出现及时作出更新。Meta分析指的是对具有相同目的且相互独立的多个研究结果进行系统的综合评价和定量分析的一种研究方法。

“而匹多莫德很多试验设计没有严格地使用随机双盲安慰剂对照进行。同时，一些临床研究没有大样本量，样本量都太小，就不足以证明其有效或无效。所以我得出的结论，就是我也不知道它到底有效还是没效，它的疗效是不明确的。”冀连梅说。

另一方面，由于使用时间较长，家长也担忧匹多莫德是否存在不良反应。

冀连梅表示，匹多莫德的化学结构是双肽，理论上来说一般不会有严重不良反应。但是药品毕竟是化学生产的，不能排除生产过程中添加辅料会造成什么样的影响。确实也有些家长反映，吃药后有长疹子的情况。

从实际情况来看，匹多莫德的不良反应数量及症状的确不多。

冀连梅指出，世界卫生组织有一个不良反应的数据库系统，那个数据库系统收集了188例关于匹多莫德的不良反应，其中85%的病例来自中国。这些病例中倒没有严重不良反应的情况，多为起皮疹或者呕吐等常见的不良反应。

匹多莫德未在美国欧盟注册？

尽管没有明确的临床研究能够证明其疗效，但是匹多莫德仍然在我国儿科“受宠”。除意大利与我国外，匹多莫德还在希腊、墨西哥、俄罗斯、乌克兰等20多个国家上市。

《每日经济新闻》记者在国际上以审核药品严苛而著称的美国药品监管部门FDA官网与在欧盟药品上市信息EMA数据库中进行检索，未检索到任何和“Pidotimod”关键词相关的内容。也就是说，匹多莫德并未在美国和欧盟注册上市。

而此药想要进入巴基斯坦时，也遭到了拒绝。《每日经济新闻》记者在巴基斯坦药品监管部门DRAP官方网站共找到两份提及匹多莫德的药品注册局会议记录文件。分别是《注册局第248次会议记录》和《注册局第256次会议记录》(第238次会议之前的记录未提供下载)。